两部门将规范干细胞临床试验研究

　　□本报记者 刘兴龙 
　　为进一步规范干细胞临床试验研究活动，加强干细胞临床试验研究管理，卫生部、国家食品药品监督管理局3月7日联合发布《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》征求意见稿。
　　临床研究不得收费
　　目前，干细胞研究在我国方兴未艾，对一些难治性疾病的治疗进行了有益的探索，但也有些研究并未经过充分的临床前安全性和有效性研究，有些机构的干细胞制品和制备场地难以满足GMP的要求，有些研究目的不明确，临床研究与临床应用混淆。不仅造成资源的浪费，也给病人和卫生技术监管带来了潜在的风险。因此，迫切需要对干细胞临床研究进行规范管理并制订相应的技术标准。
　　《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》适用于干细胞临床试验研究项目的申报和备案，以及临床试验研究的开展和监管，已有规定的造血干细胞移植和以产品注册为目的的临床试验除外。在提交干细胞临床试验研究申请前，必须将干细胞制品的相关材料、供者和受试者的筛选标准和知情同意书样稿等提交相应的伦理委员会审查，以保障供者和受试者的合法权益。
　　管理办法(试行)明确规定，I期、II期和III期干细胞临床试验研究均属于在人体的试验研究阶段，不得向受试者收取费用。
　　管理办法(试行)要求，在干细胞临床试验研究过程中，如果发生了严重不良反应事件，应立刻停止干细胞治疗及其相关临床试验研究，并且必须在24小时之内报告伦理委员会和办公室；如果出现了违背操作规程或/和本办法规定的差错事件，并且这种事件可能与疾病传播或潜在性的传播有关，或可能导致干细胞制品的污染，也须报告伦理委员会和办公室。
　　制剂质量须安全有效
　　近年来国内外以干细胞为主的细胞治疗研究发展迅速，干细胞制剂的研发需经过制备、质量控制、临床前研究（体外及体内试验）到临床试验的全过程。然而，我国现阶段尚缺乏干细胞制剂质量控制和临床前研究的相关技术指南，难以正确引导和规范干细胞制剂的相关研发工作。
　　干细胞制剂的质量控制方面由4个部分组成。第一部分是对细胞供者的要求，总体原则是从源头上确保干细胞无病原微生物污染和明显的遗传性致病因素；第二部分是对干细胞培养基、滋养层细胞的质量控制和对制备工艺管理及验证的要求；第三部分是制剂检验的基本原则、质量检验和放行检验的主要内容，以及质量复核要求；第四部分是不断地扩展对干细胞的安全性、有效性及稳定性研究，不断地提高对干细胞制剂质量控制的技术能力。
　　卫生部、国家食品药品监督管理局强调，干细胞制剂质量检验中所列出的内容，一般应作为必须完成的检验工作；而干细胞制剂质量研究中所列内容，主要是鼓励研发人员和专业质量检验机构针对目前有关干细胞质量存在认知上的疑难或是深层次的科学问题进行研究，现阶段暂不考虑将其作为常规质量检验内容。